दुर्लभ रोगों का उपचार

पाठ्यक्रम: GS2/ स्वास्थ्य

संदर्भ

• दिल्ली उच्च न्यायालय ने ऑरफन ड्रग्स की उपलब्धता में सुधार लाने के उद्देश्य से निर्देश जारी किए, जो दुर्लभ बीमारियों के इलाज में प्रयोग की जाने वाली दवाएं हैं।

दुर्लभ बीमारियाँ क्या हैं?

• दुर्लभ रोग, जिन्हें अनाथ रोग भी कहा जाता है, ऐसी स्थितियाँ हैं जो जनसँख्या में कभी-कभार ही होती हैं।
  • इनकी पहचान तीन मुख्य संकेतकों से होती है: बीमारी से पीड़ित लोगों की कुल संख्या, व्यापकता और उपचार विकल्पों की उपलब्धता/अनुपलब्धता।
• विश्व स्वास्थ्य संगठन (WHO) दुर्लभ बीमारी को ऐसी स्थिति के रूप में परिभाषित करता है जो जनसँख्या के एक छोटे प्रतिशत को प्रभावित करती है, सामान्यतः  1,000 से 2,000 लोगों में से 1 से भी कम।

भारत में दुर्लभ बीमारियों की स्थिति

• गौचर रोग, लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर (LSDs) और मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के कुछ रूपों सहित लगभग 55 चिकित्सा स्थितियों को भारत में दुर्लभ बीमारियों के रूप में वर्गीकृत किया गया है। 
• भारतीय चिकित्सा अनुसंधान परिषद (ICMR) द्वारा शुरू की गई दुर्लभ और अन्य वंशानुगत विकारों के लिए राष्ट्रीय रजिस्ट्री (NRROID) में देश में 14,472 दुर्लभ रोग रोगियों का रिकॉर्ड है।

दुर्लभ रोगों के उपचार में चुनौतियाँ

• सीमित उपलब्धता: दुर्लभ बीमारियों के 5% से भी कम मामलों में उपचार उपलब्ध है, जिससे 10 में से 1 से भी कम मरीज़ को बीमारी-विशिष्ट देखभाल मिल पाती है।
• उच्च लागत: कई दुर्लभ बीमारियों के उपचारों का पेटेंट कराया जाता है, जिससे सीमित बाज़ार आकार और उच्च विकास लागत के कारण कीमतें ऊँची हो जाती हैं।
  • फार्मास्यूटिकल कंपनियों को इन दवाओं का उत्पादन करना लाभहीन लगता है, जिससे लागत और बढ़ जाती है।
• अनुमोदन प्रक्रियाओं में देरी: राष्ट्रीय दुर्लभ रोग समिति ने ड्रग कंट्रोलर जनरल ऑफ़ इंडिया (DCGI) द्वारा सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स की दवाओं को मंजूरी देने में देरी पर चर्चा की, जिससे मरीज़ों को समय पर पहुँच नहीं मिल पाती।
• समूहों में असमान उपचार: जबकि समूह 1 और समूह 2 की बीमारियों के लिए सीमित सहायता उपलब्ध है, समूह 3 के रोगियों को महत्वपूर्ण वित्तीय और स्वास्थ्य संबंधी बाधाओं का सामना करना पड़ता है।

दुर्लभ रोगों के लिए राष्ट्रीय नीति (NPRD), 2021 

• इसे 2021 में लॉन्च किया गया था, जिसके तहत चिन्हित उत्कृष्टता केंद्र (CoE) में उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों को 50 लाख रुपये तक की वित्तीय सहायता प्रदान की जाती है।
• भारत में, दुर्लभ बीमारियों को उपलब्ध उपचार विकल्पों की प्रकृति और जटिलता के आधार पर तीन समूहों में वर्गीकृत किया जाता है।
  • समूह 1 में वे बीमारियाँ शामिल हैं जिनका इलाज एक बार की उपचारात्मक प्रक्रिया से किया जा सकता है।
  •  समूह 2 की बीमारियों के लिए दीर्घकालिक या आजीवन उपचार की आवश्यकता होती है जो अपेक्षाकृत कम खर्चीले होते हैं और जिनके दस्तावेज़ी लाभ दिखाए गए हैं, लेकिन रोगियों को नियमित जाँच की आवश्यकता होती है। 
  • समूह 3 की बीमारियाँ वे हैं जिनके लिए प्रभावी उपचार उपलब्ध हैं, लेकिन वे महंगे हैं और प्रायः आजीवन जारी रहना चाहिए।

भारत में की गई अन्य पहल

• स्वास्थ्य मंत्रालय ने क्राउडफंडिंग और स्वैच्छिक दान के लिए एक डिजिटल पोर्टल खोला है, जिसमें मरीजों और उनकी दुर्लभ बीमारियों के बारे में जानकारी दी गई है।
• दानकर्ता CoE और मरीज के उपचार का चयन कर सकते हैं, जिसका वे समर्थन करना चाहते हैं।
• प्रत्येक CoE का अपना दुर्लभ रोग कोष भी होता है, जिसका उपयोग उसके शासी प्राधिकरण से अनुमोदन के साथ किया जाता है।
• फार्मास्युटिकल विभाग ने फार्मास्यूटिकल्स के लिए उत्पादन से जुड़ी प्रोत्साहन (PLI) योजना शुरू की है, जो ऑरफन ड्रग्स के घरेलू उत्पादन के लिए चयनित निर्माताओं को वित्तीय प्रोत्साहन प्रदान करती है।

आगे की राह

• घरेलू विनिर्माण: भारत के अंदर ऑरफन ड्रग्स का विकास और विनिर्माण लागत को काफी कम कर सकता है।
  • सरकार को दुर्लभ बीमारी के उपचार के अनुसंधान और उत्पादन में निवेश करने के लिए दवा कंपनियों को प्रोत्साहित करने के लिए कर छूट और सब्सिडी जैसे प्रोत्साहन प्रदान करने चाहिए।
• पेटेंट अधिनियम 1970 का लाभ उठाना: यदि दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार उपलब्ध नहीं हैं या वहन करने योग्य नहीं हैं, तो सरकार पेटेंट अधिनियम, 1970 के तहत प्रावधानों का उपयोग करके पेटेंट दवाओं के तीसरे पक्ष के विनिर्माण को सक्षम कर सकती है।
• जीवन रक्षक उपचारों के लिए तेज़ स्वीकृति प्रक्रिया यह सुनिश्चित करेगी कि रोगियों को आवश्यक उपचारों तक त्वरित पहुँच मिले।
• विशेष रूप से समूह 3 दुर्लभ बीमारियों के लिए, तत्काल और आजीवन उपचार लागतों को कवर करने के लिए एक सतत, दीर्घकालिक वित्तपोषण तंत्र स्थापित करने की आवश्यकता है।

Source: IE