पाठ्यक्रम:GS2/ स्वास्थ्य, GS3/ विज्ञान एवं प्रौद्योगिकी
संदर्भ
- भारत में प्रथम मानव जीन थेरेपी परीक्षण हेमोफिलिया के लिए बायोटेक्नोलॉजी रिसर्च एंड इनोवेशन काउंसिल के स्टेम सेल साइंस और पुनर्योजी चिकित्सा संस्थान (BRIC-inStem) तथा CMC वेल्लोर के सहयोग से किया गया।
हेमोफिलिया क्या है?
- यह एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो शरीर की रक्त का थक्का बनाने या जमाने की क्षमता को बाधित करता है।
- इसके कारण स्वतःस्फूर्त रक्तस्राव हो सकता है, साथ ही चोट लगने या सर्जरी के पश्चात् रक्तस्राव का जोखिम भी बढ़ सकता है।
- हेमोफिलिया एक जीन में उत्परिवर्तन या परिवर्तन के कारण होता है, जो थक्का बनने के लिए आवश्यक प्रोटीन बनाने के निर्देश देता है।
- ये जीन X क्रोमोसोम पर स्थित होते हैं। पुरुषों में एक X और एक Y क्रोमोसोम (XY) होता है, जबकि महिलाओं में दो X क्रोमोसोम (XX) होते हैं।
हेमोफिलिया के कारण निम्नलिखित समस्याएँ हो सकती हैं:
- जोड़ों के अंदर रक्तस्राव, जिससे दीर्घकालिक जोड़ संबंधी रोग और दर्द हो सकता है।
- सिर और कभी-कभी मस्तिष्क में रक्तस्राव, जिससे दीर्घकालिक समस्याएँ हो सकती हैं, जैसे दौरे और पक्षाघात।
- यदि रक्तस्राव को रोका नहीं जा सके या यह किसी महत्त्वपूर्ण अंग, जैसे मस्तिष्क में हो, तो मृत्यु भी हो सकती है।
हेमोफिलिया के सबसे सामान्य प्रकार:
- हेमोफिलिया A (क्लासिक हेमोफिलिया): यह प्रकार थक्का बनाने वाले प्रोटीन फैक्टर VIII की कमी या कमी के कारण होता है।
- हेमोफिलिया B (क्रिसमस डिजीज): यह प्रकार फैक्टर IX की कमी या कमी के कारण होता है।
उपचार:
हेमोफिलिया के उपचार के दो प्रमुख तरीके हैं:
- निवारक उपचार: जिसमें दवा का उपयोग रक्तस्राव और इसके कारण होने वाले जोड़ एवं मांसपेशियों की क्षति को रोकने के लिए किया जाता है।
- आवश्यकतानुसार उपचार: जिसमें लंबे समय तक चलने वाले रक्तस्राव का उपचार करने के लिए दवा दी जाती है।
जीन थेरेपी द्वारा हेमोफिलिया का उपचार
- भारतीय वैज्ञानिकों ने गंभीर हेमोफिलिया A के लिए जीन थेरेपी परीक्षण किया।
- प्रतिभागियों को ऑटोलेगस हेमेटोपोइएटिक स्टेम सेल्स (HSCs) प्रदान किए गए, जिन्हें लेंटिवायरल वेक्टर के माध्यम से आनुवंशिक रूप से संशोधित किया गया था।
- ये संशोधित HSCs रक्त कोशिकाओं को जन्म देने में सक्षम हैं, जो लंबे समय तक कार्यशील फैक्टर VIII प्रोटीन का उत्पादन करती हैं।
- इस विधि से बार-बार फैक्टर VIII के इन्फ्यूजन की आवश्यकता कम या समाप्त हो जाती है।
| जीन थेरेपी – यह एक ऐसी तकनीक है जो रोगों के उपचार, रोकथाम या इलाज के लिए जीन का उपयोग करती है: 1. दोषपूर्ण जीन को बदलना, 2. हानिकारक जीन को निष्क्रिय करना, 3. स्वास्थ्य को बहाल करने के लिए नए जीन को शामिल करना। जीन थेरेपी के तरीके: – सोमैटिक सेल जीन थेरेपी में गैर-प्रजनन (सोमैटिक) कोशिकाओं में चिकित्सीय जीन को सम्मिलित करना शामिल है। ये परिवर्तन वंशानुगत नहीं होते हैं और उपचार प्राप्त करने वाले व्यक्ति तक ही सीमित होते हैं। – जर्मलाइन जीन थेरेपी प्रजनन कोशिकाओं जैसे शुक्राणु या अंडे को लक्षित करती है, जिससे वंशानुगत आनुवंशिक परिवर्तन होते हैं। हालाँकि, नैतिक और सुरक्षा संबंधी चिंताओं के कारण, इस प्रकार की थेरेपी वर्तमान में भारत सहित अधिकांश देशों में प्रतिबंधित है। |
Source: PIB
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